メディカルプレスセンター QLifePro

「ニューリフィックス®」ベータグルカンがデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬として希少小児疾患および希少疾病用医薬品の指定を米国FDAから取得

2024年09月24日　PM06:36

東京

（ビジネスワイヤ） — 日本製の「ニューリフィックス®」ベータグルカンが、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療薬として、米国食品医薬品局（US FDA）から希少小児疾患指定（RPDD）と希少疾病用医薬品指定（ODD）を取得しました。これらの指定は、日本およびインドで実施された前臨床試験及び臨床試験の進展を、米国でのFDA承認に向けた臨床試験へとつなげる重要なステップです。

本プレスリリースではマルチメディアを使用しています。リリースの全文はこちらをご覧ください。：https://www.businesswire.com/news/home/20240920591620/ja/

「迷える羊の話」（マタイによる福音書18:12-14）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）という希少疾患に対する解決策を探し求めるジーエヌコーポレーションの試みを象徴しています。同社のグローバルな研究チームは、前臨床試験および臨床試験を通じて、ニューリフィックスの免疫調整機能に関する有望な結果を得ることができました。これにより、DMD患者に対する病気の進行抑制や生活の質向上への可能性が見えてきました。99匹の羊たちを置いて迷える1匹の羊を探しに出かけた羊飼いのように、DMDの研究での前進は大きな喜びをもたらします。ニューリフィックスのベータグルカンは、現在、米国FDAから希少疾病用医薬品および希少小児疾患指定を受け、米国でのさらなる承認を得ることを目指しています。承認後にこの治療法が必要とするすべての方の手に届くまで、まだ長い道のりが残されていますが、私たちは志を同じくする機関と協力して目標を達成したいと考えています。また、ニューリフィックスは、乾癬、自己免疫疾患、多発性硬化症に対する可能性についても研究が進められています。（画像：Business Wire)

ニューリフィックスのβ1,3-1,6グルカンは、Aureobasidium PullulansのN-163株によって生成される菌体外多糖類で、経口摂取可能なアレルゲンフリーの食品サプリメントです。これまでの研究で、DMDに対する以下の効果と安全性が確認されています。

これらの研究結果は、2009年に始まり、アジアオセアニア筋学センター・日本筋学会合同学術大会 AOMC-JMS 2024を含む査読付き学術誌や学会で発表されました。

DMDは、男児出生5,000人に1人の割合で発症するまれな遺伝病で、米国での患者数は約50,000人です。DMDという稀な疾患において記録されたニューリフィックスの抗炎症作用の可能性は、自己免疫疾患、多発性硬化症などの希少疾患、さらには尋常性乾癬のような一般的な皮膚疾患にも疾患修飾アジュバントとして研究を拡大する道を開きました。

ニューリフィックスは2018年から日本で市販されている栄養補助食品であり、日本の食品基準に準拠しています。なお、本製品は医薬品、治療薬、診断薬、または病気予防薬ではありません。これまでの研究結果は医学的助言を意図するものではなく、あくまで臨床試験を行い規制当局からの承認を目指すためのものであり、相乗効果を期待する組織からの支援を受けるための情報提供です。RPDDおよびODDの指定は承認を意味するものではありませんが、市場独占権の付与、助成金や研究資金へのアクセス、また迅速な研究の進展など、複数の利点をジーエヌコーポレーションの取り組みにもたらすことが期待されています。

本記者発表文の公式バージョンはオリジナル言語版です。翻訳言語版は、読者の便宜を図る目的で提供されたものであり、法的効力を持ちません。翻訳言語版を資料としてご利用になる際には、法的効力を有する唯一のバージョンであるオリジナル言語版と照らし合わせて頂くようお願い致します。