厚生労働省は23日の通知で、希少疾病の医薬品の検証的試験について、日本人患者を対象とした臨床試験成績なしに承認申請を行うことが可能な場合を示した。該当するケースとして、▽海外で既に主たる評価の対象となる臨床試験が適切に実施されている▽極めて患者数が少ないこと等により、追加の臨床試験を新たに実施することが困難▽得られている有効性・安全性にかかる情報等から総合的に日本人におけるベネフィットがリスクを上回ると見込まれる――と列挙した。

海外で臨床試験ではなく症例報告やリアルワールドエビデンス等に基づいて既に承認されている医薬品の場合は、海外臨床試験を完了している必要はないとした。