第5期中期計画案は、審査業務のうち、新薬関係では希少疾病用医薬品、小児用医薬品など患者ニーズの高い医薬品の実用化支援を明記。海外開発が先行している革新的医薬品について、日本での開発・導入に着手しやすくなる環境整備と情報発信を強化するとしたほか、新型コロナウイルス対応の経験を踏まえ、パンデミック等に対応できる緊急時相談・審査体制の構築も記した。
後発品に関しては、供給不安問題が長期間にわたって継続している現状から、品質・供給問題の発生を未然に防ぐため、承認審査に当たり、適合性調査を強化することとした。
OTC医薬品等については、要指導・一般等医薬品の区分に関して、申請区分の判断が不明瞭な事例を毎年度確認し、申請区分の明確化を進める。また、「OTC医薬品変更届事前確認簡易相談」も新設することとした。
治験や品質管理関係では、国内治験における手続き等の簡素化・負担軽減を支援するための環境を整備するほか、GMP適合性調査における指摘事例の公表を通じて、医薬品の品質に関する関係者間のリスクコミュニケーションを促すこととした。
国際展開として、米国拠点の設置を通して海外の革新的製品を開発するベンチャーに対する日本の薬事制度・相談制度に関する情報発信を行うほか、薬事規制調和の加速に向け、アジア拠点の開設や規制当局からの長期研修の受け入れ等を行うこととした。
安全対策業務では、副作用・不具合報告の増加傾向を踏まえ、業務へのIT技術の活用（DX推進）により質の向上と効率化を検討する。
プログラム医療機器（SaMD）等の多様な医療機器、体外診断薬の製品特性に応じた情報収集も実施するとした。
業務運営に関しては、拡大した組織を適切に運営するためのガバナンス体制を確保するため、管理部門を強化していく。
藤原康弘理事長は「小児用医薬品、希少疾病用医薬品の開発がなかなかスムーズに進まない現状があるので、しっかりと注力していきたい」と述べた。
