中央社会保険医療協議会総会は23日、ノバルティスファーマの再生医療等製品で、遺伝性網膜疾患治療剤「ルクスターナ注」(一般名:ボレチゲンネパルボベク)を薬価基準に収載することを了承した。30日付で収載される。新規作用機序を有することなどから有用性加算(45%)などの適用対象となったが、原価開示度が低いことを理由に、加算係数ゼロを適用。薬価は4960万0226円となった。各眼に1回の注射で治療効果を発揮する遺伝子補充療法で、患者1人当たりの薬剤費は約1億円の高額医薬品となる。
原価計算方式で算定した。新規作用機序を持ち、効能・効果である両アレル性RPE65遺伝子変異による遺伝性網膜ジストロフィーは標準的治療法が確立されていない重篤疾患である一方、同剤は長期間にわたって改善が維持されているとして、45%の有用性加算Iを適用した。希少疾病用医薬品に指定されているため、10%の市場性加算Iもつけたが、原価開示度が50%を下回ったため、加算係数ゼロが適用された。