厚生労働省は7月31日付の事務連絡で、「製造販売後データベース調査で用いるアウトカム定義のバリデーション実施に関する基本的考え方」を策定し、関係団体に周知した。製造販売後DB調査の実施前に、必要に応じて調査の目的や内容の妥当性を検証するバリデーション研究を実施すべきと明示し、バリデーション実施に当たって基本的な考え方を策定した。
2018年4月のGPSP省令改正で、医薬品の製造販売後調査で医療情報DBを用いた調査が可能になり、その結果を再審査の申請資料に使えるようになった。
医療情報DBから有害事象の発現割合や発現率、相対リスクなどの効果指標を算出し、安全性評価を行うためにはDB調査の目的となるアウトカム指標が正しく定義されているかを検証する予備的なバリデーション研究が必要となる。
DBの臨床検査値だけでは医療行為の実態を把握できないケースがあるため、製造販売後DB調査で用いるアウトカム定義についてバリデーション研究を実施する際の基本的な考え方を示した。
診断基準の客観性や類似疾患との鑑別性、対象とすべき重症度、標準的治療法などを調査・整理し、具体的に検討したい事象がどのような事象であるか、臨床的観点から調査の目的を明確化する必要性を挙げた。バリデーション実施計画を立案する前にアウトカムを定義し、医薬品医療機器総合機構と合意しておくことが必要とした。
適切なアウトカム定義を検討するために医療情報DBの特徴を正確に理解し、その医療情報DBで利用可能なデータ項目や内容などを整理する必要性にも言及。傷病名の条件についてはレセプトデータやDPCデータなど様々な情報源やデータ項目があるため、どの医療情報を用いるか検討すべきとした。
その後、対象集団やバリデーション実施施設を決め、バリデーション研究を実施。
医療情報DBから抽出した症例が実際にアウトカムを発現しているかを一定の基準に基づき判定した後で、アウトカム定義の妥当性を評価するのが望ましいとしている。
