医薬品医療機器総合機構（PMDA）は、2019年度からスタートする5年間の第4期中期計画の基本方針を17日の運営評議会に示した。高齢者数がピークを迎える「2040年問題」を見据えた重要な改革期間に当たるとし、PMDAとしても健康寿命の延伸施策に積極的に取り組む新たな役割を果たしていく姿勢を強調した。その上で、医療情報データベース（MID-NET）を活用した医薬品の安全性評価を推進したり、レセプトデータなどを蓄積したリアルワールドデータ（RWD）を活用して革新的医薬品の早期実用化を進めるなど、安全対策・審査業務での患者データの活用に重点を置いた方向性を打ち出した。来年3月末をメドに中期計画をまとめる予定。

PMDAは、来年度からスタートする第4期中期計画の実施期間について、わが国の社会保障制度の中で「高齢者人口がピークとなる40年を見据えた改革を進める上で重要な時期」と位置づけ、健康寿命の延伸に積極的な役割を果たす施策を行っていく方向性を明記した。具体的には、安全対策業務において、今年度から本格稼働を開始したMID-NETを活用した安全性評価を行うことを盛り込み、来年度から適用される医療用医薬品の添付文書の新記載要領に対応した添付文書を確実に提供したり、医療現場での導入が停滞している医薬品リスク管理計画（RMP）の活用推進などに取り組んでいく。

審査業務については、先駆け審査指定制度や条件付早期承認制度の適切な運用、RWDや患者レジストリへの対応、連続生産など新しい製造技術への的確な対応などを盛り込んだ。体外診断用医薬品の審査では、新たな審査期間の目標値を導入することで迅速な審査を行うことや、遺伝子パネル検査、コンパニオン診断システムへの対応を充実させる。

また、レギュラトリーサイエンスを推進するため、どのような革新的技術が登場しつつあるかを網羅的に調査した上で、規制に及ぼす影響を評価して革新的技術に対する規制を構築する「ホライゾン・スキャニング」の方法論の分析を進めるほか、RWDを活用して革新的医薬品の早期実用化を進めるとした。

また、アジア医薬品医療機器トレーニングセンターの研修をさらに充実させて発展途上国の規制レベルを向上させること、2国間協議により簡略審査対象国を増やすなど、国際化の推進にも注力する。

来年1月に開催を予定している次回の運営評議会でも中期計画案の具体的内容を検討し、3月末をメドに策定する見通しだ。