幅広い領域で期待されるも、課題も多い核酸医薬品

エーザイ株式会社は6月13日、同社の研究子会社である株式会社カン研究所を代表とする研究プロジェクト「新規の核酸合成とデリバリー技術を用いた核酸創薬研究」について、カン研究所と6つの共同研究機関との間で産学官共同研究開発契約を締結したと発表した。この研究プロジェクトは、日本医療研究開発機構（AMED）の医療研究開発革新基盤創成事業（CiCLE）に採択されており、産学官連携による日本発の核酸医薬品創出を目指すものだ。

核酸医薬品は、遺伝情報をつかさどるデオキシリボ核酸（DNA）やリボ核酸（RNA）あるいは化学修飾された核酸を基本骨格とした、低分子医薬品と同様に化学合成で製造する医薬品。従来の医薬品では標的とすることが難しかった細胞内分子（遺伝子）に対して高い特異性をもって直接作用することが可能であり、多くの疾患領域での創薬が期待されている一方、毒性回避技術や核酸の標的細胞に対するデリバリー技術の確立が必要とされている。

独自の核酸医薬創出プラットフォームを構築

今回の研究プロジェクトでは、エーザイを中心に開発した革新的核酸デリバリー技術に、大阪大学が開発した人工核酸合成技術、医薬基盤・健康・栄養研究所のスクリーニング技術、株式会社ジーンデザインの保有する核酸製造技術を結集。独自の核酸医薬創出プラットフォームの構築と、そのプラットフォームを用いた安全性と有効性に優れた難治性のがんなどに対する核酸医薬品候補の創出を目指す。さらに、エーザイとカン研究所、東京女子医科大学、新潟大学、国立がん研究センター東病院が協働で、非臨床試験ならびに臨床試験を実施する予定だ。

これまでにエーザイが参画した産学官連携の主な取り組みとしては、慶應義塾大学と共同で設立した産医連携拠点「エーザイ・慶應義塾大学 認知症イノベーションラボ（EKID）」において、認知症の次世代治療薬・予防薬の開発につながる新規創薬標的候補の同定と検証をめざすプロジェクトが、同じくAMEDによるCiCLE事業に採択されている。また、同社の消化器事業子会社であるEAファーマ株式会社を代表とするクローン病を対象とした日本発バイオ医薬品と新規薬効予測マーカー開発の取り組みについても、同じくCiCLE事業に採択されている。さらに、筑波大学とEAファーマ株式会社による低分子化合物とバイオマーカーを用いた炎症性腸疾患の治療に対する取り組みが、科学技術振興機構（JST）の助成による産学共同実用化開発事業（NexTEP）に採択されている。

エーザイは、今後も産学官連携に基づく新たなイノベーションを創出し、アンメット・メディカル・ニーズを充足することで、患者とその家族のベネフィット向上へ貢献するとしている。（遠藤るりこ）