先駆け審査指定・希少疾病用医薬品のラパリムスゲル

ノーベルファーマ株式会社は3月26日、先駆け審査指定および希少疾病用医薬品である「ラパリムスゲル0.2％」（一般名：シロリムス）について、結節性硬化症に伴う皮膚病変の効能・効果で製造販売承認を取得したことを発表した。

遺伝性の希少疾患である結節性硬化症では、発達障害や脳、皮膚、腎など全身の種々の臓器に腫瘍性病変が生じる。中でも顔面の血管線維腫などの皮膚病変は高頻度に出現し、思春期頃より著明になる症状で、患者に苦痛を与え、生活の質を著しく低下させる。

皮膚病変に対する現行治療法は、外科手術やレーザー治療といったいずれも侵襲性の高い療法であり、小児や発達障害を伴う患者では施行が困難で、重篤になるまで無治療とされることが多く認められた。そのため、安全で簡便かつ有効な治療薬が長年切望されてきた。

製造販売承認申請から6か月に満たないスピード承認

そこで、大阪大学大学院医学系研究科の金田眞理講師ら研究グループは、結節性硬化症の病態からmTOR阻害剤であるシロリムスに注目。これの外用治療薬の研究開発を進め、厚生労働省難治性疾患実用化研究支援事業、日本医療研究開発機構（AMED）、大阪大学医学部附属病院薬剤部および大阪大学医学部附属病院未来医療開発部の協力のもと、結節性硬化症患者の顔面皮膚病変を対象とした医師主導治験（第1/2相試験）を実施。シロリムスゲル剤が同疾患の血管線維腫に安全かつ極めて有効であることを明らかにした。この研究成果は、米国科学誌「JAMA Dermatol」に掲載されている。

この研究成果を受け、ノーベルファーマはラパリムスゲル0.2％について血管線維腫を有する患者を対象とした第3相比較試験および長期投与試験により、効果と安全性を検証。2017年10月に製造販売承認を申請し、6か月に満たない短期間での承認取得となった。

なお同剤は、2015年10月に先駆け審査指定制度において、医薬品第1号となり、2015年12月に希少疾病用医薬品に指定されていた。（横山香織）