日本で初めて承認されたアンチセンス核酸医薬品に

バイオジェン・ジャパン株式会社は7月3日、「スピンラザ（R）髄注12mg」（一般名：ヌシネルセンナトリウム）について、乳児型脊髄性筋萎縮症の適応症で製造販売承認を取得したことを発表した。

脊髄性筋萎縮症（SMA）は、脊髄や下位脳幹における進行性の運動ニューロンの脱落を特徴とする疾患で、重症で進行性の筋萎縮や筋無力を引き起こす。最も重篤なSMAの患者は、最終的に麻痺状態となり、呼吸や嚥下など生命維持のための基本的な身体機能に支障をきたす恐れがある。SMAの患者では、SMN1（Survival of Motor Neuron 1）遺伝子の欠失または変異により、運動ニューロン維持に必要なSMNタンパク質を十分に産生することができない。SMAの重症度は、このSMNタンパク質の量と相関関係があるという。

スピンラザはSMA治療薬として開発され、日本で初めて承認されたアンチセンス核酸医薬品。SMAは、乳幼児の死亡の主要な遺伝的原因のひとつであり、進行性で筋力の低下を特徴としている。乳児型SMAの適応症はオーファンドラッグ指定のもと、申請から約7か月で承認された。

遅発型SMAの適応症でもPMDAによる迅速審査が進行中

今回の承認は、日本の患者も参加した多施設共同比較対照試験の結果に基づくもの。ENDEAR試験（乳児型SMA）の中間解析データでは、スピンラザの臨床的に有意義な有効性、および忍容可能な安全性プロファイルが示された。

同中間解析では、シャム対照群（0％）と比べ、スピンラザ群（41％）で統計学的に有意に高い運動マイルストーンを達成（p<0.0001）。スピンラザ群の中には、頭を上げる、寝返る、座る、立つなどの運動マイルストーンを達成した乳児もいたという。

スピンラザは2016年12月23日、米国の食品医薬品局（FDA）によって初めて承認され、2017年5月にはEUでも承認された。カナダ、オーストラリア、スイス、ブラジル、イスラエル、韓国、アルゼンチンでも承認申請を提出しており、さらにそれ以外の国でも申請を始める予定。国内では遅発型SMAの適応症についても、現在、医薬品医療機器総合機構（PMDA）による迅速審査が進められている。（大場真代）