検証試験における臨床上の効果の確認が条件

米Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.は5月23日、抗PD-1抗体「キイトルーダ(R)」（一般名：ペムブロリズマブ）について、新たな適応症の承認を米国食品医薬品局（FDA）から取得したことを発表した。適応症は、成人および小児における切除不能／転移性の高度マイクロサテライト不安定性（MSI-H）、または、ミスマッチ修復欠損を示す「前治療後に進行し、代替治療が十分期待できない固形がん」「フルオロピリミジン、オキサリプラチンおよびイリノテカンによる治療後に進行した大腸がん」。

この適応症は、奏効率および奏効期間のデータを基にFDAの迅速承認制度で承認された。同適応の承認継続は、検証試験において臨床上の効果の確認が条件となる。なお、MSI-Hを示す中枢神経系がんの小児患者におけるキイトルーダの安全性および有効性は確立されていない。

キイトルーダの推奨用量は、成人では疾患進行が認められるまで、または許容できない毒性が認められるまで、または疾患進行のない場合は最大24か月まで、3週間ごとに200mgの固定用量30分以上点滴静注を行う。小児では、疾患進行が認められるまで、または許容できない毒性が認められるまで、または疾患進行のない場合は最大24か月まで、3週間ごとに2mg/kg（最大200mg）30分以上点滴静注を行う。

500以上の臨床試験で30種類以上のがんに対する効果を検討中

日本国内でのキイトルーダは、根治切除不能な悪性黒色腫およびPD-L1陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺がんの効能・効果で承認を取得。2017年2月15日に発売を開始した。

また、2015年10月27日には、治癒切除不能な進行・再発の胃がんに対する効能・効果について、厚生労働省から「先駆け審査指定制度」施行後初めての対象品目の1つに指定。2016年12月22日には、再発または難治性の古典的ホジキンリンパ腫に対する効能・効果について、2017年4月28日には、局所進行性または転移性の尿路上皮がんに対する効能・効果について、製造販売承認事項一部変更承認申請を行っている。さらに、乳がん、胃がん、頭頸部がん、肝細胞がん、多発性骨髄腫、食道がん、腎細胞がん、大腸がん、卵巣がん、前立腺がんなどを対象とした後期臨床試験が進行中だ。

同剤は、米国を含む50か国以上で承認を取得しており、世界では500以上の臨床試験において30種類以上のがんに対する有効性の検討が行われている。（横山香織）