ODTIと共同開発中の「DS-5141」

第一三共株式会社は4月24日、株式会社Orphan Disease Treatment Instituteと共同で開発しているDS-5141（デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤）が、先駆け審査指定制度の対象品目に指定されたことを発表した。

先駆け審査指定制度は、世界でも最先端の治療薬を最も早く日本の患者に提供することを目指す制度。命に重大な影響がある重篤な疾患等に対して極めて高い有効性が期待される医薬品を指定するもの。開発の比較的早期の段階に対象医薬品が指定され、薬事承認に係る相談や審査において優先的な取り扱いの対象とされる。

日本において第1/2相臨床試験を実施中

デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、民族差なく、新生男児の約3,500人に1人発症することが知られている極めて重篤な遺伝性希少疾患。その発症原因は、患者の筋細胞において、ジストロフィンタンパク質が産生されないことだが、その治療法は極めて限られており、効果も限定的だ。

同剤は、患者筋細胞内において、ジストロフィン遺伝子からメッセンジャーRNAが作られる過程で、エクソン45部分のスプライシングをスキップさせ、不完全ながらも機能が保持されたジストロフィンタンパク質を産生することで、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療が期待される核酸医薬品。また、同社独自の修飾核酸であるENA(R)オリゴヌクレオチドを有効成分としており、現在、国内において第1/2相臨床試験を実施中。（遠藤るりこ）