FDAが生物製剤承認一部変更申請を受理、審査最終目標を10月に

米アレクシオンファーマ・シューティカルズは3月8日、抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性の難治性全身型重症筋無力症（gMG）患者の治療薬として、「ソリリス(R)」（一般名：エクリズマブ）の適応を拡大するための生物学的製剤承認一部変更申請（sBLA）を米国食品医薬品局（FDA）が受理したことを発表した。

この申請は、第3相REGAIN試験の総合的なデータに基づくもの。FDAは処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）に基づき、審査最終目標日を2017年10月23日に設定した。この新たな適応症が承認されれば、ソリリスは抗AChR抗体陽性の難治性gMG患者に対する最初で唯一の補体阻害薬となる。

MG患者の治療薬としては日本国内でも希少疾病用医薬品指定を取得

ソリリスは、アレクシオンが開発から承認、発売までを行った終末補体阻害剤。MG患者の治療薬として、米国、EUおよび日本において希少疾病用医薬品指定（ODD）を取得しているほか、米国、EU、日本などで発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の患者に対する溶血を抑制する治療薬として、また非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS）の患者に対するTMA（微小血管の血栓）を抑制する治療薬としても承認を受けている。

抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性のgMGは、MGの中では極めて稀であり、補体系により神経筋接合部に進行性に炎症をきたす、慢性進行性の消耗性自己免疫性神経筋疾患。難治性の抗AChR抗体陽性gMG患者は、既存の治療法を行っても重症化するため、新たな治療法が望まれている。同社は、有効な治療薬をすぐにも必要としている患者に対して、生活を一変させる可能性がある同剤を届けられるよう、今後もFDAと協力していくとしている。（大場真代）