日本製薬工業協会の畑中好彦会長（アステラス製薬社長）は、9日に都内で開催された第6回レギュラトリーサイエンス学会学術大会で講演し、レギュラトリーサイエンス（評価科学：RS）への対応について、「新規の創薬アプローチや診断技術が登場する中、枠に収まらない新たな考え方が求められる。科学の進歩を取り入れてRSも進化していかないといけない」と述べ、次世代シーケンサーやリキッドバイオプシーなどの先端的な診断技術、さらには人工知能（AI）の導入を通じて、薬剤の有効性や安全性を予測する評価手法を開発し、医薬品開発の高質化を目指していく考えを語った。

創薬環境が厳しい中、治療効果の向上と副作用の低減を目的に、最適な患者に最適な薬剤を届ける個別化医療へのニーズが高まっている。畑中氏は「新規のモダリティや診断技術が多様化している」と指摘した。

特にバイオマーカー（生物学的指標）から薬効が期待される患者を投薬前に選別するコンパニオン診断薬が登場しているが、「一度の診断で多くの情報を得ることができる次世代シーケンサーやリキッドバイオプシーなどの新たな診断・検査技術も出てきた」と述べ、薬剤とバイオマーカーの1対1対応だったコンパニオン診断薬のガイドラインに関する考え方にも「変化が生じている」と説明した。

ただ、臨床試験で薬剤の真のエンドポイントを代替できるようなサロゲートマーカーの活用は「まだ一部にとどまっている」として、2018年にPMDAが開設する予定の「レギュラトリーサイエンスセンター」に期待感を示した。「ビッグデータ解析により、新たな薬効評価指標・手法が開発され、薬剤の安全性・有効性予測が向上されるものとして、革新的な医薬品や医療機器、再生医療等製品の早期開発に対応したデータベースの活用によるRS研究に期待したい」と語った。

製薬協としては、「産業側として申請データの高質化に尽力し、医薬品開発の高質化に貢献していく」と述べ、日本医療研究開発機構（AMED）やアカデミア、病院と連携して、良質な臨床研究のための体制整備として生物統計家の育成や、アジア製薬団体連携会議を通じてアジア地域の薬事規制レベル向上を支援していく意向を語った。

畑中氏は、人工知能による診断も薬剤の有効性を予測する上で有用な手段とし、「医学と情報科学を組み合わせ、社会とも乖離しない道が見つかるのではないか」と述べた。