再発または治療抵抗性のAML患者を対象に

アステラス製薬株式会社は10月29日、自社の選択的FLT3／AXL阻害剤「gilteritinib」（ASP2215）について、再発または治療抵抗性の急性骨髄性白血病（AML）患者を対象とした国際共同第3相試験の最初の患者への投薬が米国で開始されたと発表した。

同剤は、がん細胞の増殖に関与する受容体型チロシンキナーゼであるFLT3およびAXLを阻害するもので、AML患者の最大1／3で認められるFLT3の2つの遺伝子変異、遺伝子内縦列重複変異（ITD）とチロシンキナーゼドメイン変異（TKD）の両方を阻害するという。

欧米で実施された第1／2相試験では、1日1回20～450mgの用量範囲を評価する用量漸増コホートで認められた有効性に基づき、各用量の拡大コホートが並行して実施された。2015年米国臨床腫瘍学会（ASCO）年次総会で発表された第1／2相試験の予備的な結果では、80mg以上投与されたFLT3変異陽性患者106名において、57.5%の全奏効率ならびに47.2%の複合完全寛解率（完全寛解＋血小板の回復が不完全な完全寛解＋血球の回復が不完全な完全寛解）が認められている。

国内では厚労省より「先駆け審査指定制度」の対象品目に指定

今回の同試験は、一次治療後に再発、または治療抵抗性のAML患者を対象とした、同剤と救援療法を比較する、オープンラベル、多施設共同、無作為化試験。同試験は、骨髄あるいは全血においてFLT3活性変異が陽性であるAML患者369名を組み入れる予定。被験者は2：1の割合で同剤（120mg）と救援療法に無作為に割り付ける。同試験の主要評価項目は全生存期間。米国以外での第3相試験は、各国の準備が整ったところで組み入れを開始する予定としている。

なお、同剤は日本において、10月27日に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の第1回の対象品目の1つとして指定を受けた。（大場真代）