国立成育医療研究センターは、未だ十分に存在していない小児用剤形の開発に道筋をつけるため、臨床研究開発センターに「小児用製剤ラボ」を立ち上げ、本格稼働させた。厚生労働省の未承認薬等検討会議により、小児適応の取得は大きく進展したものの、剤形開発は製薬企業の採算性の問題から進んでおらず、薬剤部で院内製剤を調製したり、錠剤を粉砕して投薬しているのが現状。こうした状況を打開するため、剤形変更が最も多く行われている品目等に着目。製剤ラボにおいて不足している薬物動態データを取得したり、実際の剤形を試作する等の支援を行うことで、製薬企業に小児用剤形の開発を促していく。

小児用医薬品が不足している日本では、有効性・安全性が確立されていないにもかかわらず、日常的に適応外使用を行わざるを得ないことが大きな問題とされてきた。小児適応がなく、用法・用量に関するエビデンスも存在せず、投与する剤形も存在しない。こうした厳しい環境の中で子供への薬物療法が行われてきたが、一方で未承認薬等検討会議の検討を受け、小児適応の取得については大きな進展を見た。