厚生労働省の「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」は22日、同会議の運用改善案を了承した。専門学会から医療上必要性が高いとされ、開発要請を受けた未承認・適応外薬であっても、エビデンス不足のため、治験の実施が困難となるケースが少なくないことから、今後、要望学会に対して使用実態調査の実施など、さらなるエビデンスの整備を求めることなどを盛り込んでいる。

厚労省は、医療上の必要性は高いと評価されたものでも、公知申請にはエビデンスが不足しており、治験の実施可能性も低いような場合、「開発が行き詰まることが想定される」との問題意識を示した。