新独法には、健康・医療戦略を踏まえた革新的医薬品の開発に資する業務の実施をはじめ、旧基盤研の創薬支援など一部の業務が移管された独立行政法人「日本医療研究開発機構」と引き続き連携することにより、創薬支援ネットワークの中核を担う役割が期待されている。
また、医薬品と食品・栄養に関する専門性の融合によって、生活習慣病対策など国民の健康保持の増進に資する新たな成果の創出なども重要な役割の一つとなっている。
医薬品分野では、難病や新興・再興感染症対策を進めるため、難病治療薬やワクチン、抗体・核酸医薬品の開発支援をはじめ、医薬品の安全性評価体系の構築に向けた研究支援にも取り組む。
また、希少疾病用医薬品や医療機器、再生医療等製品の開発を促進するための助成金交付、指導・助言・相談、税額控除にかかる認定などの支援事業も行う。
健康・栄養分野では、健康日本21などの政策目標達成に向け、▽日本人の健康寿命延伸に資する身体活動と栄養の相互作用に関する研究▽日本人の食生活の多様化と健康への影響、食生活の改善施策に関する栄養疫学的研究▽健康食品を対象とした有効性評価および健康影響評価に関する調査研究――などを重点化して実施する。
中長期目標では、医薬品と食品・栄養に関する専門性の融合によるシナジー効果を最大限発揮するための共同研究を行う方針も掲げた。
医薬品と食品の相互作用をはじめ、新たな生活習慣病の予防法、健康に関する機能性を表示した食品の品質評価などの研究課題にも取り組む。
施設・設備に関する事項では、「業務の円滑な実施を図るため、施設・設備の整備について適切な措置を講じる」とし、和歌山圃場を中長期目標期間中に処分する方針を示した。
新独法の設立は、13年の独立行政法人改革に関する閣議決定を踏まえたもので、事務所は大阪府に設置されることになっている。
