筋無力症などの治療への応用に期待
東京大学は9月19日、神経と筋肉のつなぎ目である「神経筋接合部」を後天的に拡張する技術を、マウスにおいて創出したと発表した。この研究成果は同大医科学研究所 腫瘍抑制分野の山梨裕司教授、有村純暢助教らによるもの。科学誌「Science」に同日付で掲載されている。
画像はプレスリリースより
この技術は、筋無力症、筋ジストロフィー、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、加齢性筋肉減少症（サルコぺニア）など、神経筋接合部の形成不全を伴うさまざまな神経筋疾患に対する新たな治療概念を確立したもので、治療薬開発への応用が期待される。
運動機能改善や延命効果示される
研究グループは、神経筋接合部の形成に必須なタンパク質であるDok-7の発現を増強する手法にアデノ随伴ウイルス（AAV:adeno-associated virus）をベクターとして採用し、ヒトDOK7遺伝子を発現するAAVベクター（AAV-D7）を作製した。
このAAV-D7を正常なマウスに投与したところ、神経筋接合部の拡張が確認されたという。また、DOK7型筋無力症モデルマウスにも投与したところ、正常マウスに投与したのと同様に神経筋接合部の拡張がみられ、運動機能の改善や延命効果も示されたとしている。
プレスリリースは、
今回創出した神経筋接合部の形成増強治療の適応・不適応を筋萎縮性側索硬化症（ALS）や加齢性筋肉減少症（サルコペニア）を含む多様な疾患モデル動物で検証する研究や、臨床への橋渡し研究の推進が急がれます。なお、本治療法は神経そのものや筋肉そのものなど、神経筋接合部以外を標的とする他の治療技術との併用も期待できることを付記します。
と述べられている。（小林 周）
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東京大学医科学研究所 プレスリリース
