成人XLH患者に対する安全性および有効性を検討

協和発酵キリン株式会社は6月24日、現在開発中の「抗線維芽細胞増殖因子23（FGF23）完全ヒト抗体KRN23」の成人X染色体遺伝性低リン血症性くる病（XLH）を対象とした第1／2相反復投与試験の結果を、「第16回国際内分泌学会議・第96回内分泌学会議」で発表した。

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同試験は、米国およびカナダで行われた多施設共同オープン用量漸増反復投与試験。成人XLH患者に対するKRN23反復投与時の安全性および有効性を検討するために実施された。

患者28名に対し、個体内漸増法によりKRN23（0.05、0.1、0.3又は0.6 mg／kg）を4週毎に4ヶ月間皮下投与した結果、目標血清リン濃度に到達した患者の割合は、用量依存的に増加。腎近位尿細管リン再吸収閾値（TmP／GFR）及び1,25(OH)2D濃度についても、統計学的に有意な上昇が認められたという。

また、骨代謝マーカーの検討においては、KRN23投与による骨リモデリングへの効果の可能性が示唆され、QOLの評価についても、KRN23投与による身体症状の改善が認められたとしている。

2014年中に小児XLHを対象とした臨床試験も開始予定

さらに、同試験の継続投与試験として実施された長期投与臨床試験においても、同剤の安全性及び有効性が確認されていることから、今年9月に開催される米国骨代謝学会年次総会で、結果を発表する予定としている。

同社は同剤の開発、販売に関して、ウルトラジェニクス・ファーマスーティカルと協業およびライセンス契約を締結しており、これまで実施した臨床試験の結果に基づき、両社は成人XLH患者での開発と並行して、欧米において小児XLHを対象とした臨床試験を今年開始することも計画しているという。（浅見園子）

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・協和発酵キリン株式会社　ニュースリリース