厚生労働省は17日、世界に先駆けて日本での開発が見込まれる医薬品や医療機器、再生医療等製品を迅速に承認するための「先駆け審査指定制度」と、未承認・適応外薬の開発要請の対象を欧米の未承認薬にまで拡大する「未承認薬迅速実用化スキーム」を柱とする「先駆けパッケージ戦略」を発表した。新たな審査制度で対象となるのは、画期的な治療方法の早期実用化が求められている疾患領域の製品。第I相から前期第II相までの開発初期段階で既存の治療法に比べ大幅な効果が見込めるなどの条件を満たせば、治験相談や承認審査に要する期間が半分に短縮される。先駆け制度の導入は、医薬品医療機器総合機構（PMDA）の運用見直しで対応し、早ければ２０１５年からスタートする。

新制度は、希少癌やアルツハイマー病、難病など、画期的な治療方法の一刻も早い実用化が求められている疾患を対象とした医薬品、医療機器、再生医療等製品のうち、▽世界に先駆けて日本で開発され、申請が計画される（開発初期からPMDAの相談を受けていることが望ましい）▽第I相から前期第II相までの開発初期の臨床試験データで、既存の治療法より大幅な改善効果が期待される――といった基準を満たしたものを指定する。

先駆け指定を受けると、これまで２カ月かかっていた治験相談が１カ月に短縮される。相談者との事前のやりとりを優先的に行うほか、英語資料の提出も認めるなどして前倒しする。

承認審査の期間についても、これまでの12カ月から６カ月にすることを目指す。厚労省は、第III相試験の結果を承認申請後に提出することを認めるなどして、審査の短縮を図りたい考えだ。

指定の手続きは、開発企業が厚労省医薬食品局審査管理課に申請した場合、PMDAの評価を受けてから60日以内に指定の可否が通知される。審査管理課が企業に打診して申請があった場合は、半分の30日以内に結果が通知される。

承認取得までの期間短縮に関する取り組み以外にも、PMDA内に審査、安全対策、品質管理、信頼性保証など、承認までに必要な工程の総括管理を行う管理職をコンシェルジュとして設置することや、再審査期間の延長を含めた製造販売後の安全対策の充実を通して、日本での早期実用化を支援する。

未承認薬迅速実用化スキームでは、未承認薬・適応外薬検討会議で企業に開発要請を行う対象を、これまでの海外で承認済みだが国内未承認の医薬品から、一定の要件を満たす海外未承認・適応外薬にまで広げる。

具体的には、▽国内第III相試験を実施中または終了したもの▽優れた試験成績が論文等で公表されているもの▽先進医療Bで一定の実績があるもの――のいずれかの要件を満たす海外未承認薬を対象とする。

先駆けパッケージ戦略は、厚労省の「世界に先駆けて革新的医薬品等の実用化を促進するための省内プロジェクトチーム」がまとめたもの。政府が近くまとめる日本再興戦略に盛り込まれる予定。