報告書は、再生医療等製品にかかる患者登録システムと体内埋植型医療機器患者登録システムに関する２種類の取りまとめを記載すると共に、患者登録システムに共通する考え方を示した。
再生医療等製品の報告書では、今年11月に施行予定の医薬品医療機器等法で、新たに定義された「再生医療等製品」の早期実用化に向け、製品の有効性が推定され、安全性が認められれば、条件と期限を付した上で早期に承認を得られる仕組みが構築された点に言及。
条件・期限付き承認制度では、有効性などの情報が限られた状況で上市されることになるため、「着実に市販後の有効性・安全性の情報を収集・評価することが求められている」とし、再生医療等製品にかかる患者登録システムの重要性を強調。
システムの登録対象となる患者の範囲については、「医薬品医療機器等法に基づく再生医療等製品が施用された患者とし、条件・期限付き承認の段階からとするのが適当」とした。
登録を継続する期間は、「当面、対象となる製品の適用後再審査期間またはそれに準ずる期間を念頭に置く」としたが、それ以降については、「登録の意義、目的等が異なってくることが考えられる」ことから、改めて検討することを求めた。
登録データの項目については、患者情報、診断情報、製品情報、医療機関情報などが想定されるが、登録システムの肥大化・複雑化を回避するため、登録データに必須項目と任意項目を分けた上で、必須項目は必要最小限の項目に絞るべきとした。
中でも再生医療等製品は、様々なものが想定されるため、製品の特性に応じた登録データ項目を設定する必要があると指摘。
具体的な項目の選定は、関係する学会の有識者や企業、行政関係者等のステークホルダーが参画する「運営委員会」をPMDAに設置し、検討を行った上で決定するよう求めた。
システムの費用負担については、運営にかかる費用も含め、当面は厚労省が負担するとしたが、「製品に義務づけられる使用成績調査等への利活用に応じて、企業に費用の一部を負担させる仕組みが適当」とし、企業にも負担を求めた。
