SOVセラピューティクスが思春期少年における体質性成長思春期遅延治療剤で米国の希少薬指定を受ける

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2013年02月24日　PM06:13

米ノースカロライナ州モリスビル2月21日

米食品医薬品局（以下、FDA）は、「ウンデカン酸テストステロン経口剤」を思春期少年（年齢14-17歳）における体質性成長思春期遅延（以下、CDGP）を治療するプロドラッグとして希少薬に指定した、と「SOVセラピューティクス」が同日発表した。

FDAから希少薬指定を受けると、スポンサーは希少医薬品法で規定された優遇措置、すなわち臨床試験に対する「デザイン支援」「手数料免除」「税制優遇措置」「迅速審査」を受ける権利」「承認後7年間の市場優先権」などの資格を獲得できる。

（この画像はイメージです）

米国の希少薬指定は、同国で20万人未満がり患する希少な疾患ないし不調を治療することが目的の医薬品を位置付けるもの。CDGPの思春期少年（年齢14-17歳）は米国で約10万人。

SOVセラピューティクス顧問のアラン・ロゴル博士もこの疾患に対する治療選択肢は限られているので、テストステロン補充療法で経口剤を利用できれば、患者とその家族にとって大きな利益をもたらすと確信していると述べている。

また、SOVセラピューティクス社長兼最高経営責任者（CEO）のOm Dhingra博士は、希少薬指定を受けたことは、SOVセラピューティクスに加え、対象患者にとって重要な進展であり、この患者群について当社独自の製剤の臨床試験へと進みたいと述べている。(佐々木理恵）

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