毎年約5,500人が新たに診断されるAML

アステラス製薬株式会社は3月22日、FLT3/AXL阻害剤「ギルテリチニブ」（開発コード：ASP2215）が、FLT3遺伝子変異陽性急性骨髄性白血病を予定される効能・効果として、厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けたことを発表した。

急性骨髄性白血病（AML）は血液と骨髄に影響を及ぼし、高齢者が多く罹患するがんで、加齢とともに患者数が増加する。日本では毎年約5,500人が新たにAMLと診断されている。

FLT3とAXLを阻害する現在治験中の化合物

ギルテリチニブは、がん細胞の増殖に関与する受容体型チロシンキナーゼ「FLT3」および「AXL」を阻害する現在治験中の化合物。同剤は、AML患者の約1/3で認められるFLT3の2つの遺伝子変異である遺伝子内縦列重複変異（ITD）とチロシンキナーゼドメイン変異（TKD）の両方を阻害し、AML細胞株のAXL受容体に対する阻害効果も示すという。

日本の希少疾病用医薬品指定制度は、医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少なく、研究開発が十分に進んでいない医薬品などの開発を支援することを目的としている。具体的な支援内容は、試験研究費への助成金交付、優先的な治験相談、治験相談手数料の減額、税制措置上の優遇、優先審査の実施、審査手数料の減額、および再審査期間の延長など。（大場真代）