ドパミン神経細胞減少により、さまざまな運動症状が起こるパーキンソン病

京都大学iPS細胞研究所（CiRA）は8月31日、パーキンソン病霊長類モデル（サル）における、ヒトiPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞の移植の有効性と安全性を確認したと発表した。この研究は、CiRAの髙橋淳教授らの研究グループが、理化学研究所ライフサイエンス技術基盤研究センター等と共同で行ったもの。研究成果は、英科学誌「Nature」でオンライン公開されている。

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パーキンソン病では、ドパミン神経細胞が減少することにより、さまざまな運動症状が起こる。そこで、iPS細胞由来のドパミン神経前駆細胞を脳に移植することによって、その症状を軽減する治療法開発を目指した研究が行われてきた。しかし、治療法として確立するためには、移植した細胞が長期間にわたって機能すること、安全性が確保できることを検証することが必要だが、これまで、ヒトiPS細胞由来のドパミン神経前駆細胞を用いたパーキンソン病霊長類モデルでの長期解析の結果は報告されていなかった。

iPS細胞を用いた細胞移植療法の治験に向けて申請準備

研究グループは、まず、ヒトiPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞をパーキンソン病モデルのサルの脳に移植し、移植後のサルの行動解析からパーキンソン病の症状が軽減されていることを観測。この際、パーキンソン病患者由来、また、健康な人由来のiPS細胞から作製したドパミン神経前駆細胞のいずれを移植した場合でも、同様の結果が確認されたという。

次に、移植した細胞が脳内に生着し機能していることた脳の細胞をMRIとPET画像を用いて調べ、後に摘出し組織の解析でMRIとPET画像が有効であることを確認。さらに、少なくとも移植後2年以内において脳内で腫瘍を形成していないことを確認したという。

iPS細胞を用いた細胞移植には、自家移植と他家移植の双方が想定される。今回の研究成果により、パーキンソン病患者由来のiPS細胞から作製したドパミン神経前駆細胞、健康な人由来のiPS細胞から作製したドパミン神経前駆細胞のいずれを移植した場合も、安全性高く脳内で機能することが明らかになったとしている。今回の結果に基づき、iPS細胞を用いたパーキンソン病の細胞移植療法の治験に向けて申請準備を進めたいと、研究グループは述べている。（横山香織）