日本の再生医療に関係する製薬などの関係企業からなる再生医療イノベーションフォーラム（FIRM）の志鷹義嗣会長（アステラス製薬）は12日、都内で開いた記者会見で、厚生労働省が再生医療等製品の条件・期限付き承認とその後有効性評価のガイダンス、評価指標を3月に通知として発出した意義について、本承認を見据えてどのように試験やその計画を組むことが必要なのかの条件が示され、予見性と透明性が高まったと評価した。

通知は3月29日付で、医薬局医療機器審査管理課長から複数出された。この中でガイダンスは内閣府の再生・細胞医療・遺伝子治療開発会議協議会で、2021年に条件・期限付き承認の予見可能性を高めることが期待されるとの指摘に応じて策定されたもの。

条件・期限付き承認後の評価計画の評価の留意点として▽症例数▽評価実施施設数▽評価項目の客観性▽症例のランダム化▽評価の盲検化▽対照群の設定の方向（前向き、後ろ向き）――も示された。

限られた症例と施設で提供されている製品もある中で、今後の本承認に向けて予見性を高める一方で、一定の縛りをかけた形となった重要な通知だ。FIRMは策定の議論に深く関与してきたという。

会見で背景を解説したFIRMの加納浩之運営委員長（アステラス製薬）によると、22年頃から論点を整理し、厚労省、医薬品医療機器総合機構（PMDA）と協議してきたという。その上で「大きなところは、本承認までいかに予見性を高めていくか。そのためPMDAとの相談をきちんとやっていく。（条件・期限付き承認後）の市販後試験の課題は何かを早めに相談できるようにしていくように話した。その課題感は、厚労省とPMDAも同じ認識で、意見交換、合意できた」と明かした。

さらに、市販後試験のRCTの同意取得の困難さ、比較対照のあり方、患者背景が変わらないようにするためのエントリー期間の短縮化などについても「市販後試験を行う前の早期の段階から（PMDAと）協議することが重要だと合意したことが大きかった」と意義を語った。

志鷹氏は、示された評価指標は「非常に具体的」と指摘。さらに「本承認に向けて、より透明性があるものになっているのではないか」と評価した。