2023年3月時点で欧米では承認されているものの日本で未承認の医薬品は143品目あり、このうち86品目（60.1％）は国内開発も着手されていない。検討会議の現行システムでは、学会・患者会等からの未承認薬等に関する要望を受け、医療上の必要性を判断した上で、製薬企業に対する開発要請または開発を担う企業を公募するルートとしている。